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腦膠質瘤可以說是一種難治性的腫瘤，病情進展快、復發(fā)率高、藥物相對較少，在過去數(shù)十年中治療幾乎停滯不前，但在不遠的將來，這種局面有望得到巨大的改觀。就在今年的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，一款腦膠質瘤靶向藥“閃亮登場”，震撼醫(yī)學界，也為全球患者帶來了新的曙光。
腦膠質瘤是常見的顱內腫瘤，高發(fā)年齡在40歲左右，根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的分級，1 級和 2 級膠質瘤生長較緩慢，被稱為「低級別膠質瘤 」；3、4 級膠質瘤進展較為迅速，被稱為「高級別膠質瘤」。根據(jù)《新英格蘭醫(yī)學雜志》的數(shù)據(jù)，80%以上的低級別膠質瘤患者攜帶IDH1或IDH2突變，其中IDH1突變的比例蕞為常見。Vorasidenib是一款口服具腦滲透性與選擇性的在研雙重抑制劑，可抑制突變的IDH1/2蛋白，為潛在“first-in-class”藥物。在隨機 2 期 INDIGO 試驗中，與安慰劑相比，在 IDH 突變型 1 級膠質瘤患者中，早期使用Vorasidenib可顯著降低疾病進展或死亡的風險。這是超過20年來在低級別膠質瘤治療領域上的一大進步，Vorasidenib成為這類患者的潛在頭個靶向療法！就在不久前，該臨床試驗的3位主要研究者之一、美國哈佛大學醫(yī)學院附屬丹娜法伯癌癥研究院神經(jīng)腫瘤中心主任Patrick Y. Wen教授也在盛諾一家直播間和患者們分享了這款藥物的前沿進展。 Vorasidenib預計明年獲批上市，讓我們共同期待。
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